메디칼타임즈=허성규 기자JW중외제약은 '세계 혈우인의 날'을 맞아 혈우병 환자를 위한 운동법 영상 '브라보 관절톡톡'을 유튜브 채널에 공유하는  '브라보 캠페인'을 진행한다.JW중외제약은 '세계 혈우인의 날'을 맞아 혈우병에 대한 인식 제고를 위해 '브라보 캠페인(BRAVO Campaign)'을 진행한다고 17일 밝혔다.매년 4월 17일은 세계 혈우인의 날로 세계혈우연맹(World Federation Of Hemophilia, WFH)이 혈우병과 출혈성 질환에 대한 사회적 관심을 높이기 위해 지난 1989년 제정했다. 연맹은 혈우병 환자들의 치료 접근성을 높이고 예방요법을 강조하기 위해 올해 슬로건으로 '모두를 위한 공평한 접근: 모든 출혈 장애를 인식합니다'를 내세웠다.JW중외제약은 '세계 혈우인의 날'을 맞이해 혈우병 환자를 위한 운동법 영상 '브라보 관절톡톡'을 JW그룹 공식 유튜브 채널 '헬스피디아'에 올렸다.영상은 고관절과 무릎 스트레칭, 무릎과 발목 통증 시 운동법 등 혈우병 환자의 운동을 도울 수 있는 내용으로 구성됐다.대부분의 혈우병 환자들은 관절 내에 출혈이 발생해 관절통을 겪는다. 이로 인해 활동량이 줄어 관절이 악화될 수 있어 평소에 가벼운 스트레칭으로 몸을 움직이는 습관을 길러 두는 것이 중요하다.JW중외제약은 혈우병을 비롯한 희귀질환에 대한 인식을 개선할 수 있는 활동을 지속할 계획이다.JW중외제약 관계자는 "JW중외제약은 A형 혈우병 치료제인 '헴리브라'를 공급해 환우들의 삶의 질 개선에 앞장서고 있다"며 "앞으로도 치료제 공급뿐만 아니라 환우들에게 실질적인 도움이 될 수 있는 다양한 활동을 전개하겠다"고 말했다.한편, 혈우병은 혈액 내 응고인자의 결핍으로 발생하는 출혈성 질환으로 작은 상처에도 쉽게 피가 나고, 지혈이 되지 않는다. 약 1만 명 중 한 명꼴로 발생하는 희귀 질환이며 한국혈우재단에서 발간하는 혈우재단백서에 따르면 국내에는 약 2500명의 환자가 등록돼 있다.JW중외제약은 지난 2020년 중증 A형 혈우병 치료제 '헴리브라'를 출시했다. 헴리브라는 A형 혈우병 환자의 몸속에 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 기전의 혁신신약이다. 혈액응고 제9인자와 제10인자에 동시 결합하는 이중특이항체(Bispecific antibody) 기술이 적용됐다. 헴리브라는 A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(제8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자뿐만 아니라 비항체 환자 모두 사용할 수 있다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 특징도 있다.

메디칼타임즈=문성호 기자JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 '헴리브라(에미시주맙)'의 한국인 항체 환자 대상 효과와 안전성을 입증한 연구결과가 최근 국제학술지 '헤모필리아(Haemophilia)'에 게재됐다고 30일 밝혔다.JW중외제약 헴리브라 제품사진.헴리브라는 A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 특징도 있다. 지난 5월에는 만 1세 이상의 비항체 중증 A형 혈우병 환자까지 헴리브라의 건강보험 급여가 확대됐다.국내 중증 A형 혈우병 항체 환자를 대상으로 헴리브라의 약효와 안전성을 평가한 리얼월드 데이터(Real-World data) 연구결과가 국제학술지에 게재된 것은 이번이 처음이다.연세대 의과대학 소아청소년과 한승민 교수 연구팀은 2021년 3월부터 2022년 10월 사이 헴리브라를 6개월 이상 투약한 국내 중증 A형 혈우병 항체 환자 16명(성인 9명, 소아 7명)을 대상으로 연구를 진행했다. 한국혈우재단이 발간한 '2021 혈우병백서'에 따르면 국내 A형 혈우병 환자는 1778명이다. 이 중 항체(고항체) 환자 26명을 포함한 중증 환자는 1270명(71.4%)이다.연구진은 환자들의 헴리브라 투약 전후 연평균 출혈 빈도(ABR, Annual Bleed Rate)와 이상반응 등을 평가했다.연구결과 헴리브라 투약 전 10.5회(0~48)였던 환자들의 ABR 중간값(median ABR)은 투약 후 0.00회(0.00~1.47)로 유의적으로 줄었다.(p<0.001) 소아의 경우 7.0회(2~12)에서 0.35회(0.00~0.99)로 감소했으며 성인은 14.0회(0~48)에서 0.00회(0.00~1.47)로 줄었다. 헴리브라 투여 후 환자들의 연평균 관절 출혈 빈도 중간값(median AJBR)은 0.00회(0.00~1.24)이며 소아 0.00회(0.00~0.35), 성인 0.00회(0.00~1.24)로 각각 나타났다.특히 임상기간 동안 치료가 필요한 출혈이 발생하지 않은 무출혈(Zero Bleed) 환자는 9명으로 56.3%를 기록했다.안전성 측면에서 헴리브라 투약 후 약물관련이상반응(Drug related adverse events)은 발생하지 않았다.JW중외제약 관계자는 "이번 연구는 국내 중증 A형 혈우병 항체 환자의 실제 헴리브라 처방 데이터를 통해 약효와 안전성을 확인했다는 점에서 의미가 크다"며 "지난 5월 비항체 중증 환자까지 건강보험 급여가 확대된 만큼 더욱 많은 A형 혈우병 환자들이 치료 혜택을 볼 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자국내 혈우병 치료제 시장을 둘러싸고 GC녹십자와 JW중외제약이 이례적인 신경전을 벌이고 있다.임상현장과 제약업계에서는 두 제약사가 벌인 신경전이 미칠 파장에 주목하고 있다. 두 제약사 간의 갈등이 국내 혈우병 치료 메카로 불리는 혈우재단 부설 서울의원에서의 '헴리브라(에미시주맙)' 처방 여부에 영향을 미칠 수 있어서다. 동시에 녹십자와 혈우재단 간의 관계도 재조명되고 있다.서울 서초구 서초동에 위치한 한국혈우재단 전경이다. 23일 제약업계에 따르면, JW중외제약은 지난 5월 건강보험 급여 확대 이후 혈우재단 부설 서울의원에서 헴리브라 처방이 가능하도록 혈우재단 산하 의약심의위원회에 치료제 도입을 신청한 상태다.앞서 헴리브라는 2020년 5월 중증 A형 혈우병 항체 환자에게 건강보험 급여가 적용된 데 이어 올해 5월부터 비항체 환자에까지 급여가 확대됐다.A형 혈우병 환자의 대부분이 '비항체 환자'인 점을 감안하면 제한적이었던 급여가 전체 환자로 확대됐다고 봐도 무방하다. 2019년 혈우병 백서에 따르면, 국내 A형 혈우병 환자 1746명 중 비항체 환자가 1589명으로 90% 이상이다.현재 국내 혈우병 환자 치료의 상당수를 책임지며 메카로 알려진 부설 서울의원에서의 헴리브라 도입 여부가 중요해진 상황. 혈우재단 산하 의약심의위원회에서 한 차례 헴리브라 취급을 논의한 바 있지만, JW중외제약에 추가자료 보완을 요구한 것으로 나타났다. 결과적으로 현재 혈우재단 부설 서울의원 필두로 산하 의원에서 헴리브라 처방은 이뤄지지 않고 있다. JW중외제약 입장에서도 헴리브라의 영향력 확대를 위해선 혈우재단 산하 의원의 치료제 도입은 필수적일 수밖에 없을 터.혈우재단 측은 "혈우재단 부설 의원에서 처방하기 위해 재단 의약심의위원회에서 심의한 바 있다"며 "심의 결과, 해당 제약사에 보완 자료를 요청 중에 있다. 해당 제약사가 보완 자료를 제출하면 재단 부설의원은 해당 약품의 처방 검토를 위해 재심의를 진행할 예정"이라고 설명했다.이러한 시점에서 GC녹십자가 혈우재단과 함께 연구한 '헴리브라 혈전 이상사례 보고율' 결과를 발표하면서 파장이 일고 있다. 헴리브라 혈전 이상사례 보고율 기존 '8인자제제'보다 2.8배 높았다는 것이 주요 골자인데, 혈우재단 의견까지 자료에 반영됐다는 점을 주목해볼만 하다.GC녹십자는 지난 17~19일 미국 메릴랜드주에서 열린 출혈장애학회(Bleeding Disorders Conference, BDC)에서 포스터로 '헴리브라 혈전 이상사례 보고율' 연구 결과를 발표했다. 자사 제품과 함께 경쟁사 제품을 언급한 것을 두고서 GC녹십자는 연구 발표는 특정회사의 제품의 안전성에 문제를 제기하거나 폄하하고자 함이 아니라고 강조했다.녹십자 자료를 통해 혈우재단 유기영 원장은 "다양한 혈우병 신약 출시를 반기지만 지속적인 연구를 통해 혈전 이상 사례를 포함한 실제 의료현장에서 혈우병 신약의 안전성을 확립해 나가는 것이 필요하다"고 신중한 의견을 피력했다. 이를 두고 제약업계에서는 연구 결과가 혈우재단 산하 의약심의위원회 논의에도 영향이 미치는 것 아니냐는 의견을 내놓고 있다. 혈우재단이 연구에 참여한 만큼 치료제 도입 논의에 있어 근거 자료로 활용할 가능성이 충분하기 때문이다.익명을 요구한 한 국내사 관계자는 "결과적으로 국내 혈우병 시장을 둘러싼 경쟁에서 시작된 것 같다. 다만, 이번 녹십자의 공동연구에 혈우재단이 참여한 것은 주목해야 한다"며 "국내 혈우병 치료 상당수가 혈우재단 산하 의원에서 이뤄지는 만큼 이번 이상사례 보고 연구가 향후 헴리브라 처방 확대에 어떤 영향을 미칠지는 두고 볼 일"이라고 덧붙였다.  공개 유감 JW중외, 혈우재단 관계설정 '주목'이 가운데 녹십자와 혈우재단의 연구결과 발표를 두고서 향후 JW중외제약이 어떤 입장을 취할지도 관심사다. 경쟁사인 녹십자에 향해 공개적인 '유감' 표명을 한 상황에서 과연 혈우재단과 향후 어떤 관계를 설정할지 여부에 관심이 쏠리는 것이다.국내 혈우병 치료에 있어 녹십자와 혈우재단은 국내 혈우병 치료제 시장에서 고유명사처럼 여겨지는 관계이기 때문이다.  이를 자세히 살펴보면 과거로 거슬러 올라간다. 지난 1991년 고 허영섭 녹십자 회장은 혈우병 환자들을 위해 한국혈우재단을 설립했다. 혈우병 환자에게 의료비 지원을 위해서도 필요할 것이란 이유에서다.설립 이후 녹십자는 이 재단에 매년 20억 가량을 후원하며 혈우병 관련 연구비와 정상적인 사회생활이 불가능한 환자들의 취업교육을 지원하고 있다. 또 혈우재단은 한국혈우재단의원을 비롯한 3개의 산하병원을 만들고 환자들의 치료를 돕고 있다.자연스럽게 녹십자와 혈우재단의 관계가 특별할 수밖에 없는 셈이다. 혈우재단 산하 부설 의원에서의 진료가 국내 혈우병 환자 진료에 있어 절대적인 상황에서 헴리브라 치료환경 확대 나선 JW중외제약의 관계설정이 주목되는 이유다.한국혈우재단 자유게시판에는 산하 의원에서의 헴리브라 처방 가능시기를 묻는 질의가 이어지고 있다. JW중외제약도 이 같은 배경을 알면서도 녹십자의 행보에 공개적으로 유감을 표명함에 따라 향후 혈우재단에서의 치료제 도입 여부에도 관심이 쏠릴 수밖에 없게 됐다. 향후 전개될 추가 파장에 있어서도 감수하겠다는 의지가 깔려 있다는 해석이다.JW중외제약 관계자는 "아직까지 혈우재단 산하 부설의원에서의 헴리브라 도입 여부가 논의 중으로 이번 사안과는 별개로 보고 있다"며 "혈우병 환자 치료 저변 확대를 위해서 계속 노력할 것"이라고 언급했다.녹십자 측은 JW중외제약의 공개적 유감 표명에 특정 제품의 안전성 문제를 제기하거나 폄하하기 위함이 아니었다고 해명했다.녹십자 관계자는 "헴리브라 초기 임상시험에서 일부 혈전성 부작용이 보고됐지만, 시판 후 실제 환경에서의 혈전성 위험에 대해서는 상대적으로 정보가 부족하고, 특히 8인자 대체제와 비교해 그 위험성에 대한 자료가 많지 않은 상황임을 주시했다"며 "연구 결과는 혈전성 부작용에 대한 더 많은 연구가 필요하단 것을 시사하고 있다. 특정회사 제품 안전성에 문제를 제기하거나 폄하하고자 함이 아니다"고 강조했다.

메디칼타임즈=문성호 기자국내 혈우병 치료제 시장을 둘러싼 GC녹십자와 JW중외제약 간 경쟁이 점입가경이다.녹십자가 혈우병 치료제 헴리브라(에미시주맙)의 혈전 이상사례 보고율를 공개적으로 저격하자 JW중외제약이 유감을 표명, 제약사 간 신경전으로 번지는 양상이다.이를 두고 임상현장과 제약업계에서는 지난 5월 헴리브라 급여 확대를 계기로 치료제 시장 재편 움직임에 따른 현상으로 평가했다.JW중외제약 혈우병 치료제 헴리브라 제품사진발단은 지난 21일 녹십자가 발표한 헴리브라의 혈전 이상사례 보고율 자료다.녹십자는 헴리브라의 혈전 이상사례 보고율이 8인자제제보다 2.83배 높다는 연구결과 자료를 배포했다. 이는 녹십자가 미국식품의약국(FDA) 의약품 이상사례보고시스템(FAERS)을 직접 분석해 미국출혈장애학회에서 발표한 자료다.해당 연구는 최봉규 녹십자 데이터사이언스팀장 주도로 성균관대학교 약학대학, 한국혈우재단 부설의원 등이 참여했다.연구의 핵심은 지난 5년간(2018년~2022년) FAERS 데이타베이스를 분석한 결과 헴리브라 투여 후 발생한 이상 사례 총 2383건 중 혈전 이상 사례는 97건으로 전체 이상 사례의 4.07%를 차지한 반면, 8인자제제는 1.44%에 그쳤다는 점이다. 즉, 헴리브라와 8인자제제 투여군의 혈전 이상 사례를 비교하였을 때 헴리브라의 혈전 이상 사례 보고율이 8인자제제보다 2.83배 높게 나왔다는 결론이다. 이를 두고 한국혈우재단 유기영 원장은 "미국 FAERS에 보고된 리얼월드데이터(RWD)를 이용해 헴리브라와 8인자제제의 부작용 사례를 분석한 것은 이번이 처음"이라며 "다양한 혈우병 신약 출시를 반기지만 지속적인 연구를 통해 혈전 이상 사례를 포함한 실제 의료현장에서 혈우병 신약의 안전성을 확립해 나가는 것이 필요하다"고 말했다.JW중외제약은 이 같은 녹십자의 자료 배포에 공식적으로 유감을 표명하며 발표 자료를 조목조목 대응했다.우선 녹십자의 발표내용에는 총 투여환자 수 없이 FDA에 보고된 이상사례만 있다는 점을 꼬집었다.JW중외제약 측은 "포스터에 따르면, 헴리브라와 8인자제제의 전체 이상사례 수는 각각 2383건, 9324건으로 8인자제제의 이상사례가 3배 이상 많다"며 "혈전 이상반응 사례 역시 헴리브라 97건, 8인자제제 134건으로 8인자제제의 이상사례 보고가 많은 것을 알 수 있다"고 강조했다.이어 "같은 데이터에서 조사된 중대한 이상반응(SAE)은 헴리브라 2383건 중 1545건(64.8%), 8인자제제 9324건 중 7675건(82.3%)으로 8인자제제의 숫자와 비율 모두 8인자제제에서 높게 나타났다"며 "혈우병 환자들은 지혈제 투여시 혈전이상반응 외에도 출혈성 뇌혈관질환과 같은 중대한 이상반응이 다양하게 발생될 수 있다"고 밝혔다.결과적으로 JW중외제약은 경쟁사 약을 직접 언급했다는 점에 대해 강한 불쾌감을 드러냈다.JW중외제약은 "각 제품의 출시 시점, 작용기전, 보고 기준 등이 다른 점을 고려하지 않고 경쟁사 약을 직접 언급하며 공식적으로 폄하하면서 환자들에게 불필요한 혼란을 주는 행위에 대해 매우 유감스럽게 생각한다"고 비판했다. 신경전으로 커진 혈우병 치료제 경쟁이 가운데 임상현장과 제약업계에서는 국내 혈우병 치료제 시장을 둘러싼 경쟁이 녹십자와 JW중외제약 간의 신경전으로 커졌다고 보고 있다.참고로 헴리브라는 2020년 5월 중증 A형 혈우병 항체 환자에게 건강보험 급여가 적용된 데 이어 올해 5월부터 비항체 환자에까지 급여가 확대됐다.A형 혈우병 환자의 대부분이 '비항체 환자'인 점을 감안하면 제한적인 급여에서 전체 환자로 확대됐다고 봐도 무방하다. 2019년 혈우병 백서에 따르면, 국내 A형 혈우병 환자 1746명 중 비항체 환자가 1589명으로 90% 이상이다.여기서 주목할 점은 국내 혈우병 치료제 시장은 그동안 줄곧 비항체 치료제로 녹십자가 주도해왔다는 점이다. 녹십자의 경우 국내 시장 1위로 평가받는 다케다 '애드베이트'를 공동판매 하는 동시에 자사 제품인 '그린진에프'와 '그린모노'를 판매하며 시장을 지배하고 있다. 왼쪽부터 다케다 애드베이트, GC녹십자 그린모노 제품사진이다. GC녹십자는 해당 품목의 국내 영업, 마케팅을 책임지고 있다. 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면, 2022년 애드베이트는 195억원, 그린모노 66억원, 그린진에프 27억원을 거둔 것으로 나타났다. 여기에 다케다의 애디노베이트 68억원까지 합한다면 해당 시장 매출의 상당수를 녹십자가 관여하고 있는 셈이다.이러한 상황에서 헴리브라가 비항체 환자에까지 급여가 확대되면서 올해 하반기부터 직접적인 경쟁이 벌어지면서 이 같은 신경전으로 이어졌다는 평가다.더욱이 최근 국내 혈우병 치료 상당수를 책임지는 혈우재단 부설 의원 처방을 위한 산하 의약심의위원회 논의가 본격화되면서 관심이 집중되는 양상이었다. 이와 관련해 산하 의약심의위원회에서 한 차례 헴리브라 취급을 논의한 바 있지만 JW중외제약에 추가자료 보완을 요구한 것으로 나타났다. 이에 따라 현재 혈우재단 부설 서울의원에서는 헴리브라 처방은 이뤄지지 않고 있다.대한소아혈액종양학회 임원을 지낸 A대학병원 교수는 "국내 혈우병 진료의 상당수가 혈우재단 산하 의원에서 이뤄지고 있다. 결국 치료제 시장 판도를 좌지우지 하는 것은 혈우재단 산하 의원에서의 처방 가능 여부"라며 "헴리브라 처방 가능 여부에 따라 제약사 간의 치료제 경쟁도 한층 치열해질 것"이라고 전망했다.익명을 요구한 한 국내사 관계자는 "결과적으로 국내 혈우병 시장을 둘러싼 경쟁에서 시작된 것 같다. 다만, 이번 녹십자의 공동연구에 혈우재단이 참여한 것은 주목해야 한다"며 "국내 혈우병 치료 상당수가 혈우재단 산하 의원에서 이뤄지는 만큼 이번 이상사례 보고 연구가 향후 헴리브라 처방 확대에 어떤 영향을 미칠지는 두고 볼 일"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자지난 5월 JW중외제약 헴리브라(에미시주맙)가 급여확대에 성공한 가운데 국내 혈우병 치료 상당수를 책임지는 혈우재단 부설 의원 처방 가능시기를 두고서 관심이 쏠리고 있다.혈우재단 부설 의원 헴리브라 처방 가능 여부에 따라 시장 판도가 달라질 수 있다는 이유에서다.JW중외제약 혈우병 치료제 헴리브라 제품사진.11일 제약업계에 따르면, JW중외제약 헴리브라는 급여확대가 된 지 두 달이 지난 현재까지 혈우재단 산하 의약심의위원회 문턱을 넘지 못한 것으로 나타났다.앞서 헴리브라는 2020년 5월 중증 A형 혈우병 항체 환자에게 건강보험 급여가 적용된 데 이어 올해 5월부터 비항체 환자에까지 급여가 확대됐다.A형 혈우병 환자의 대부분이 '비항체 환자'인 점을 감안하면 제한적인 급여에서 전체 환자로 확대됐다고 봐도 무방하다. 2019년 혈우병 백서에 따르면, 국내 A형 혈우병 환자 1746명 중 비항체 환자가 1589명으로 90% 이상이다.이 같은 이유에서 국회 등을 통해 헴리브라 급여확대 필요성이 끊임없이 제기돼 오다 지난 5월부터 급여 확대안이 임상현장에 적용됐다.임상현장 및 제약업계에서는 국내 혈우병 치료의 대부분을 담당하는 혈우재단 산하 의원에서의 헴리브라 처방 가능시점을 주목하고 있다. 급여 확대안이 적용된 지 두 달이 지났지만 현재 국내 혈우병 치료 상당수를 책임지는 혈우재단 부설 의원에서의 헴리브라 처방이 어렵기 때문이다. 산하 의약심의위원회에서 한 차례 헴리브라 취급을 논의한 바 있지만 JW중외제약에 추가자료 보완을 요구한 것으로 나타났다. 이에 따라 혈우재단 부설 서울의원을 중심으로 산하 의원에서 현재 헴리브라 처방은 이뤄지지 않고 있다.실제로 혈우재단에 헴리브라 처방 가능시기를 묻는 혈우병 환자들의 의견이 제시되고 있다.혈우재단 측은 "혈우재단 부설 의원에서 처방하기 위해 재단 의약심의위원회에서 심의한 바 있다"며 "심의 결과, 해당 제약사에 보완 자료를 요청 중에 있다. 해당 제약사가 보완 자료를 제출하면 재단 부설의원은 해당 약품의 처방 검토를 위해 재심의를 진행할 예정"이라고 설명했다.한편, 임상현장과 제약업계에서는 혈우재단 부설 의원 처방 여부에 따라 치료제 시장 판도가 달라 질 것으로 예상하고 있다. 이와 관련해 현재 국내 혈우병 치료제 시장은 GC녹십자가 주도 중인 상황에서 JW중외제약이 헴리브라를 통해 도전하고 있는 형국이다.녹십자의 경우 국내 시장 1위로 평가받는 다케다 '애드베이트'를 공동판매 하는 동시에 자사 제품인 '그린진에프'와 '그린모노'를 판매하며 시장을 지배하고 있다. 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면, 2022년 애드베이트는 195억원, 그린모노 66억원, 그린진에프 27억원을 거둔 것으로 나타났다. 여기에 다케다의 애디노베이트 68억원까지 합한다면 해당 시장 매출의 상당수를 녹십자가 관여하고 있는 셈이다.대한소아혈액종양학회 임원을 지낸 A대학병원 교수는 "국내 혈우병 진료의 상당수가 혈우재단 산하 의원에서 이뤄지고 있다. 결국 치료제 시장 판도를 좌지우지 하는 것은 혈우재단 산하 의원에서의 처방 가능 여부"라며 "헴리브라 처방 가능 여부에 따라 제약사 간의 치료제 경쟁도 한층 치열해질 것"이라고 전망했다.익명을 요구한 한 국내사 관계자는 "5월 급여확대 이전 혈우재단 산하 의약심의위원회에서 헴리브라 처방 가능 여부를 심의했지만 제약사 측에 자료보완을 요청한 후 아직까지 추가 논의는 이뤄지지 않고 있는 것으로 안다"며 "향후 통과 여부를 지켜봐야 하지만 아직까지 통과 시기와 재논의 시기를 확인하기는 어려운 상황"이라고 전했다.

메디칼타임즈=문성호 기자SK케미칼은 혈우병 환우 건강 지원 프로그램인 '스마트라이프' 챌린지를 진행한다고 7일 밝혔다.스마트라이프 챌린지 포스터스마트라이프는 웨어러블 헬스 IT 기기 등을 활용해 혈우병 환우들의 생활 패턴을 모니터링하고 그에 따른 전문의들의 자문을 연계한 사업으로, SK케미칼과 SK플라즈마, 국제개발 협력기구인 유어프렌즈가 함께 준비하고 지원하는 사회공헌 프로그램이다.혈우병은 출혈 시 피를 굳게 하는 특정 응고인자가 부족해 발생하는 희귀 출혈 질환으로, 비환우에 비해 지혈 시간이 오래 걸리고 그에 따른 합병증을 평생 관리해야 하는 질환이다.한국혈우재단 백서에 따르면 혈우병 환우 중 골관절증 환자 비율은 약 50%로 일반인에 비해 5배 높다. 이로 인한 운동 부족으로 40대 이후의 성인병 지표가 높아져 건강에 각별한 관리가 필요한 상황이다.SK케미칼은 올해 처음으로 시행하는 '스마트라이프' 챌린지를 통해 혈우병 환우 30명에게 스마트워치, 인바디 체중계 등 IT 기기를 지급하고, 주 1회 생활 습관과 신체 밸런스를 모니터링 할 예정이다. 혈우병 전문 병원과 연계해 혈액검사와 관절 건강 및 생활 습관 관련 자문을 추가적으로 제공하면서 혈우병 환우들의 건강 증진에 도움을 준비하고 있다. 올해 스마트라이프 챌린지는 환우들의 데이터를 분석, 건강생활을 도모하고 유효한 결과는 세계혈우연맹(WFH, World Foundation of Hemophilia) 학술대회에 발표할 예정이다. 이후 대상자 및 규모를 확대해 혈우사회 전반으로 프로그램을 확대하게 된다.김윤호 SK케미칼 Pharma 사업 대표는 "혈우병과 같은 희귀질환을 앓고 있는 환우분들의 삶의 질 개선을 위해 스마트라이프 챌린지를 진행하게 돼 뜻깊게 생각한다"며 "앞으로도 ESG 경영을 확대하고 희귀질환 환자들의 문제 해결에 동참할 수 있도록 꾸준히 노력하겠다"고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자SK플라즈마가 혈우병 치료제 앱스틸라 국내 출시 1주년을 맞이해 심포지엄을 열었다.SK플라즈마는 웨스틴 조선부산 호텔에서 '앱스틸라 발매 1주년 심포지엄'을 개최했다. 참가자들이 기념사진을 촬영하고 있다.SK플라즈마는 웨스틴 조선부산 호텔에서 '앱스틸라 발매 1주년 심포지엄'을 성료했다고 9일 밝혔다.이번 심포지엄에는 전국의 혈우병 전문 의사 15명이 참석했다.첫번째 세션은 박상규 원장(혈우재단 이사장)이 좌장을 맡은 가운데 한승민 연세의대 교수 및 박지경 인제의대 교수가 발표를 맡았다.한승민 교수는 앱스틸라의 구조적 특장점으로 vWF에 대한 높은 친화도 및 대표 임상인 AFFINITY를 통해 앱스틸라의 유효성 및 안전성에 대해 발표를 진행했고, 박지경 교수는 혈우병 약물의 두가지 모니터링(One Stage &Chromogenic) 방법과 앱스틸라 모니터링의 특이점에 대해서 발표했다.두번째 세션은 최은진 대구가톨릭의대 교수가 좌장을 맡은 가운데 박정아 인하의대 교수 및 최은진 대구가톨릭의대 교수가 발표를 맡았다.박정아·최은진 교수는 국내에서의 앱스틸라 환자 적용을 통한 우수한 지혈효과 사례를 발표했다.김승주 SK플라즈마 대표는 "앱스틸라는 세계 최초로 싱글체인기술(단일사슬형)로 설계된 A형 혈우병치료제로 SK케미칼의 원천기술과 씨에스엘베링의 고도화된 R&D를 통해 개발됐고 현재 미국, 독일, 이탈리아 일본 등을 포함하여 40여개국에서 처방되고 있다"면서 "지난해 앱스틸라를 성공적으로 국내에 론칭하고 발매 1주년 기념 심포지엄을 개최할 수 있어 감회가 새롭고 영광"이라고 말했다.한편, 앱스틸라는 A형 혈우병 치료제로 SK케미칼이 원천물질 'NBP601'을 자체 개발해 2009년 씨에스엘베링에 기술 수출해 완성됐다.이후 지난해 SK플라즈마는 씨에스엘베링 코리아와 앱스틸라에 대해 독점 판매 협약을 맺고 국내로 성공적으로 역수입했다.

메디칼타임즈=문성호 기자GC녹십자가 지난 26일 서울 더 플라자 호텔에서 국내 혈우병 전문 의료진을 대상으로 'GC Biopharma & WAPPS-HEMO' 심포지엄을 개최했다고 29일 밝혔다.심포지엄 개최 모습.이번 심포지엄은 혈우병 치료의 최신 지견을 공유하기 위해 마련됐다.심포지엄 1부에서는 황태자 한국혈우재단 상임이사와 박상규 한국혈우재단 이사장을 좌장으로 대구가톨릭대학교병원 최은진 교수가 혈우병 치료의 최신 지견 이란 주제로 국내외 혈우병 치료의 역사와 미래에 대해 발표 했다.2부에서는 신촌세브란스병원 유철주 교수와 전 혈우병연구회 회장 김순기 교수가 좌장을 맡아 ▲혈우병 개인맞춤치료의 필요성(강동경희대병원 박영실 교수)과 ▲혈우병 환자에서 약동학(Pharmacokinetics, PK) 기반 개인맞춤치료의 임상적 효용성(한국혈우재단 유기영 의원장)에 대해 각각 발표했다.3부에서는 최봉규 GC녹십자 데이터사이언스팀장이 '혈액응고 8인자 제품 특이적 집단 PK모델 및 개인맞춤치료 플랫폼 소개'를 주제로 '왑스-헤모(WAPPS-HEMO)'의 활용 방법에 대해 공유하는 시간을 가졌다.현재 국내에서 제품 특이적 PK모델을 개발한 제품은 '그린진에프', '그린모노' 가 유일하다.박상규 한국혈우재단 이사장은 혈우병 환자의 PK 프로파일에 따른 개인별 맞춤 예방의 중요성을 강조하며 "그린모노와 그린진에프를 처방 받는 환자를 위한 개인맞춤 플랫폼 왑스-헤모 가 혈우병 환자를 위한 좋은 예방요법 툴(Tool)이 될 것으로 기대한다"고 밝혔다.GC녹십자 관계자는 "의료현장에서 환자가 최적화된 치료를 받을 수 있도록 밤낮으로 고민하시는 의료진분들과 환자중심 맞춤치료에 대한 방향을 함께 생각해보고자 이번 심포지엄을 마련했다"며 "앞으로도 의료인들이 환자들을 위해 더 나은 진료 환경을 구축하는데 도움이 될 수 있도록 지속적으로 노력하겠다"고 말했다.

메디칼타임즈=이창진 기자대학병원에서 진료와 연구, 교육에 젊음을 바친 노년의 교수들이 이달 말 정년 퇴임한다. 정년 교수들은 봉직과 업체 CEO 등 새로운 인생을 설계하며 제2의 인생을 준비하고 있다.메디칼타임즈는 오는 2월 28일부로 정년 퇴임하는 주요 대학병원과 의과대학 교수들 현황을 취재했다.우선, 서울대병원 진단검사의학과 박성섭 교수와 보라매병원 정형외과 윤강섭 교수, 서울대병원 가정의학과 이종구 교수, 보라매병원 신경외과 정영섭 교수, 보라매병원 내과 정희순 교수 등이 교직에서 물러난다.서울대병원 정년 교수들, 왼쪽부터 박성섭, 윤강섭, 이종구, 정영섭, 정희순 교수.이중 윤강섭 교수는 보라매병원 진료부원장과 병원장 등 동거동락을 함께 했으며, 이종구 교수는 질병관리본부장(현 질병관리청장)을 역임한 방역의료 대가로 사스와 메르스 이어 코로나 방역체계 구축에 일조했다.박성섭 교수는 클라비스테라퓨틱스 대표이사로 진단검사 분야 CEO 역할을 지속할 예정이다.세브란스병원의 경우, 강남세브란스병원 병원장을 역임한 내과 김형중 교수와 파킨슨병 권위자 신경과 이명식 교수, 대장항문학회와 종양외과학회 이사장을 역임한 외과 김남규 교수, 간 이식 명의인 외과 김순일 교수, 복강경 로봇수술 첫 시행한 외과 이우정 교수가 정년한다.세브란스 정년 교수들.  상단 왼쪽부터 김형중, 이명식, 김남규, 김순일, 이우정, 주진양, 강호정, 양익환, 성공제. 최은창 교수. 또한 신경외과 주진양 교수와 정형외과 강호정 교수, 정형외과 양익환 교수, 안과 성공제 교수, 이비인후과 최은창 교수, 의생명과학부 이명식 교수도 세브란스병원과 연세의대 교수직을 마감한다.고려대의료원은 생화학분재생물학교실 박길홍 교수와 마취통증의학과 이미경 교수, 정형외과 이순혁 교수, 비뇨의학과 이정구 교수, 내과 서흥석 교수, 흉부외과 선경 교수 등 학계와 의료계 발전에 공헌한 인사들이 교정을 떠난다.고려대의료원 정년퇴임 교수들, 왼쪽부터 박길홍, 이미경, 이순혁, 이정구, 서흥석,  선경 교수.가톨릭의료원은 12명의 교수들이 정년한다.소아청소년과 서병규 교수와 마취통증의학과 성춘호 교수, 이비인후과 김민식 교수, 마취통증의학과 최종호 교수, 순환기내과 백상홍 교수, 내분비내과 강무일 교수, 소아청소년과 김진택 교수, 외과 김욱 교수, 산부인과 노덕영 교수 및 이귀세라 교수, 방사선종양학과 정수미 교수, 신장내과 송호철 교수, 산부인과 류기성 교수 등이다.가톨릭의료원 정년 교수들, 상단 왼쪽부터 서병규, 성춘호, 김민식. 최종호, 백상홍, 강무일. 김진택, 김욱, 노덕영, 이귀세라, 류기성 교수. 강무일 교수는 가톨릭의료원 의무부총장 겸 의료원장을, 김욱 교수는 여의도성모병원 교수협의회장을, 이궤사라 교수는 성빈센트병원 분만실장 등을 역임하며 의료원 발전에 기여했다.서울아산병원은 소화기내과 김명환 교수 및 정영화 교수, 호흡기내과 김우성 교수, 신장내과 이상구 교수, 산부인과 김영탁 교수, 소아청소년과 박영서 교수, 영상의학과 김표년 교수 및 김상준 교수, 응급의학과 임경수 교수 등이 정년 퇴임 명단에 이름을 올렸다.서울아산병원 정년퇴임 교수들, 상단 왼쪽부터 김명환, 정영화, 김우성, 이상구, 김영탁, 박영서, 김표년, 김상준, 임경수 교수. 김명환 교수와 김영탁 교수는 서울아산병원 자문교수로 진료를 이어갈 예정이며 임경수 교수는 정읍아산병원장으로 임용되어 경영자로서 새로운 출발을 시작한 상황이다.삼성서울병원의 경우 정형외과 이종서 교수와 신경과 정진상 교수 및 나덕렬 교수, 소아청소년과 구홍회 교수 등이, 경희대병원은 마취통증의학과 김건식 교수와 안과 진경헌 교수 등 학회장과 병원장을 역임한 대가들이 정년 대열에 합류했다.왼쪽부터 이종서, 정진상, 나덕렬, 구홍회, 김건식. 진경헌 교수. 이종서 교수는 해운대부민병원 봉직의사로, 정진상 교수는 신경과의원 개원을, 나덕렬 교수는 의원급 이직을, 구홍회 교수는 혈우재단 등에서 활동을 이어갈 예정이다.중앙대병원은 영상의학과 김양수 교수, 정형외과 장의찬 교수, 호흡기알레르기내과 박인원 교수 등이, 이화의료원은 재활의학과 윤태식 교수와 산부인과 김승철 교수, 이비인후과 정성민 교수, 신장내과 최규복 교수 그리고 한림대의료원은 신경과 이병철 교수와 안과 박인원 교수, 영상의학과 이열 교수 등 해당 병원과 의학계를 주름잡던 교수들이 교단에서 내려온다.왼쪽 상단부터 김양수, 정의찬, 박인원, 윤태식, 김승철, 정성민, 최규복,  이병철, 박인원, 이열 교수. 충남대병원은 진단검사의학회장과 임상미생물학회장을 역임한 진단검사의학과 구선회 교수가, 전남대병원과 전남의대는 미생물학교실 류필열 교수와 직업환경의학교실 문재동 교수, 외과 윤정한 교수, 피부과 이승철 교수, 이비인후과 장철호 교수 등이 상아탑과 이별한다.부산대병원은 병원장과 공공정자은행연구원 이사장을 역임한 비뇨의학과 거목인 박남철 교수와 양산부산대병원장과 부산의대 부학장을 수행한 신경외과 최창화 교수, 기획조정실장과 국립부곡병원장을 지낸 정신건강의학과 정영인 교수 등이 정년퇴임한다.왼쪽부터 구선회, 류필열, 문재동, 장철호, 박남철, 최창화, 정영인 교수. 정년을 앞둔 A 교수는 "의과대학과 대학병원 교수로 30여년 지낸 세월이 주마등처럼 스쳐간다. 선배들에게 배운 진료와 연구, 교육 등을 후배들에게 전달하려 노력했다"면서 "앞만 보고 달려온 여정을 잠시 멈추고 쉬면서 남은 인생을 어떻게 준비할지 고민해 보겠다"고 말했다.대다수 대학병원과 의과대학은 코로나 사태를 감안해 정년교수 퇴임식을 비대면 행사 등 약식으로 진행해 과거와 같은 의대와 의국 차원의 정년 논문집 축하연을 찾기 힘든 형국이다.

메디칼타임즈=문성호 기자 JW중외제약이 혈우병에 대한 인식 제고를 위해 사내 캠페인을 진행한다. 자료사진. JW중외제약은 오는 17일 '세계 혈우인의 날'을 맞아 혈우병에 대한 임직원들의 인식을 제고하고 동참하는 '레드타이 챌린지'를 진행한다고 16일 밝혔다. 세계혈우연맹(WFH)은 혈우병을 비롯한 출혈성 질환에 대한 사회적 관심을 높이기 위해 1989년부터 매년 4월 17일을 '세계 혈우인의 날'로 지정해왔다. 혈우병은 혈액 내 응고인자의 결핍으로 발생하는 출혈성 질환으로, 작은 상처에도 쉽게 피가 나고, 지혈이 잘 되지 않는 증상이 대표적이다. 약 1만 명 중 한 명 꼴로 발생하는 희귀 질환이며, 한국혈우재단에서 발간하는 혈우재단백서에 따르면, 약 2500여 명의 환자가 등록돼 있다. 행사에 참여한 JW중외제약 임직원들은 붉은색 넥타이를 통해 동질감을 표현하며 질환에 대한 인식 제고와 혈우인을 응원하는 메시지를 전달했다. 미국혈우재단(NFH)이 2016년 시작한 이 행사는 혈액을 상징하는 '붉은색'과 연결을 의미하는 '넥타이'를 통해 질환에 대한 관심을 확산시킨다는 의미를 갖고 있다. JW중외제약 관계자는 "혈우병 예방요법의 새 지평을 연 세계 최초의 피하주사제인 헴리브라를 기반으로 혈우병 환우들의 삶의 질 개선에 앞장서고 있다"며 "앞으로도 혈우병을 비롯한 희귀질환 치료 여건 개선에 힘쓰며 다양한 캠페인 활동을 전개해 나갈 것"이라고 말했다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 X염색체 돌연변이로 발생하는 대표적 출혈질환인 혈우병. 혈액내 응고인자 결핍으로 인해 신체 각부위에서 출혈이 일어날 경우, 정상적인 지혈과정이 이뤄지지 않는다는 점에서 환자관리의 난제로 거론된다. 인구 1만명당 한 명꼴로 발생하는 것으로 조사되며, 현재 국내에서는 2019년도 기준 2,367명의 혈우병 환자들이 등록된 상황이기도하다. 이러한 분위기 속에, 국내에서도 혈우병 전문가들이 모여 환자관리를 보다 전문적으로 논의하기 위해 태동한 대한혈액학회 산하 연구단체가 있다. 2010년 결성된 혈우병연구회는 작년 10월, 신임 회장으로 인하대병원 소아청소년과 김순기 교수 주도아래 국제학회들과의 네트워킹 강화에 집중하고 있다. 혈우병연구회 김순기 회장. 최근 메디칼타임즈와 만난 김 회장은 "연구회의 설립 목적이라면, 국내 혈우병을 포함한 선천성 출혈질환에 대한 이해와 연구를 회원들이 중심이 되어 격년으로 열리는 동아시아혈우병포럼(East Asia Hemophilia Forum, EAHF)에 대한 준비와 실행, 그리고 세계혈우연맹(World Federation of Hemophilia, WFH) 참가를 준비하자는 취지로 구성됐다"고 설명했다. 그러면서 "기존의 한국혈우재단과의 유기적인 협조아래 국내 혈우병 연구를 주도하고, EAHF와 WFH 참가뿐 아니라 국제혈전지혈학회(International Society of Thrombosis and Hemostasis, ISTH) 참가로도 범위가 확대된 상황"이라고 전했다. 이와 관련, 올해 한국인 혈우병A 환자 505명을 대상으로 치료 만족도와 선호도를 조사한 리얼월드데이터(RWD)가 국제혈전지혈학회(ISTH) 연례학술대회에서 공개됐다. 여기서 한국인의 경우 편의성에 대한 수요가 높게 나타났으며 특히, 다루기 쉬운 디바이스 등의 편의성이 높은 치료제를 보다 선호한다는 특징이 관찰된 것이다. 김 회장은 "혈우병 환자들은 적절한 치료를 받지 않으면 자연 출혈이 반복적으로 발생하게 되고, 그로인한 연골 손상과 관절 구축장애가 남는게 문제"라며 "이런 장애로 인해 삶의질이 떨어지고, 수명이 감소하게 된다. 과거와 달리 2000년대에 들어와서는 출혈의 예방을 위해 정해진 계획대로 보충해주는 예방요법을 받음으로써, 관절 출혈 등 출혈 이슈가 예방되면서 점차 삶의질이 향상되고 있다"고 말했다. 다만 "모든 혈우병 환자들이 의료진의 치료방침을 준수하는 것은 아니다"라면서 "혈우병 치료가 일상생활을 방해한다는 인식 및 혈우병 치료를 위한 시간 부족 등의 이유로 치료방침을 지키지 않는 경우가 있는데, 이 점이 치료의 순응도가 낮아지는 원인으로 작용하고 있다"고 지적했다. 따라서 치료제 선택시에는 디바이스의 편의성을 적극적으로 고려해 순응도를 높이는 것이, 환자관리의 중요한 대안으로 고려될 수 있다는 점을 거듭 강조했다. 한편 올해에는 코로나19 감염병 대유행이 장기화되면서, 당초 목표로 잡았던 환자 등록사업이나 전국 순회 교육프로그램, 내년에 열릴 동아시아혈우병포럼 준비 계획 등에 모두 차질이 불가피한 상황이라고 전했다. 김 회장은 "2020년도에는 혈우병 등록사업을 제도적으로 시행하는 한편 환우 및 가족 순회교육 계획을 목적으로 잡았다. 그리고 내년에 실시할 EAHF 준비도 마찬가지였다"면서 "그런와중에 전무후무한 COVID-19의 세계적인 유행에 따라 모든 집회와 모임에 제한이 가해지는 대변혁이 발생했고 혈우병연구회 역시 이런 변화에 따라 계획의 수정이 불가피해졌다. 현재는 비대면 회의를 통해 의견교환과 논의를 하고 있다"고 밝혔다. 끝으로 김 회장은 "최근 혈우병에 여러 치료법들이 개발되고 약제도 다양해져서 치료옵션은 매우 다양해지고 있다"면서 "항체 환자에 대한 피하주사의 사용이 있고 또한 유전자치료도 성큼 다가오고 있다. 이런 방향은 환자와 가족을 위해서도 매우 바람직하다고 볼 수 있다"고 덧붙였다. 다음은 김 회장과의 일문일답. Q. 올해 ISTH 학회에서 한국인 혈우병A 환자에 리얼월드데이터가 발표됐다. 어떻게 평가하시나. -이번 연구는 한국에서 진행된 혈우병A 치료에 대한 환자 및 보호자의 만족도와 선호도를 조사하기 위해 진행된 것이다. 본 연구는 2018년 4월부터 2019년 9월까지 한국의 혈우병 치료를 대표하는 6개의 병원에서 8인자 치료제를 사용한 혈우병A 환자들을 대상으로 실시됐다. 치료 만족도 설문지(TSQM, Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication)는 총 4개의 항목으로 구성되었는데 '약효(Effectiveness)' '부작용(Side effects)' '편의성(Convenience)' '전반적 만족도(Global satisfaction)'의 4가지 도메인으로 구성되어 있으며, 총 14개의 항목을 조사했다. 전체 505명의 환자(평균 나이 31.5세, 평균 치료 기간 102 개월) 중에 87.7 %가 중증 환자였으며, 53.5%가 예방요법으로 치료를 받았다. 80%의 환자가 두개의 바이알을 연결하는 형태의 치료제, 6.3%의 환자만이 프리필드 듀얼 챔버 시린지(Prefilled Dual Chamber, PDC) 주사기를 사용하였으며, 52.3%의 환자가 출혈을 경험했다. 치료 만족도 설문지(TSQM) 평균 점수는 효과성 면에서 64.6점, 부작용 면에서 97.9점, 편의성 면에서 57.1점, 그리고 만족도에서 66.8점을 보였다. 치료 만족도는 치료제 유형, 바이알 개수 및 투여 빈도와 관련이 있었다. 월 2회 투여(0.39BW) 및 프리필드 듀얼 챔버 시린지(PDC) 주사기 (0.22BW)가 선호되는 반면에, 월 2회를 넘는 투여(0.42BW 감소)는 대부분 부정적인 반응을 보였다. 즉 더 낮은 투여 빈도와 프리필드 듀얼 챔버 실린지를 사용하는 경우에 더 높은 선호도(part-worth utility)를 보였다. 즉, 국내 혈우병A 환자 역시 보다 쉬운 디바이스 타입 혹은 투여 빈도 감소 등의 간편한 치료제를 선호했다. 따라서 이들에게 편의성을 보다 높인 치료 전략이 우선적으로 필요할 것으로 판단된다. 프리필드 듀얼 챔버 시린지(PDC)의 대표적인 치료제로는 한국화이자제약의 진타 솔로퓨즈가 있다. Q. 혈우병을 포함한 희귀질환을 대상으로 잡은 리얼월드데이터(RWD)의 중요성은 무엇인가? -혈우병을 포함한 희귀질환은 환자의 숫자가 적은 만큼 실제 환자들이 사용한 경험을 데이터화해 후향적으로 분석한 리얼월드데이터가 매우 중요하다. 사실 희귀질환은 전향적인 연구가 매우 어렵다. 결과를 도출하는데 오랜시간이 걸리고, 때로는 의학발전의 속도를 따라가기 어려운 경우도 있다. 리얼월드데이터는 오랜경험과 관찰에서 나온 경우이기 때문에 환자행동에 대한 이해도를 높이고, 치료전략에 참고할 수 있는 이점이 있다. Q. 국내 혈우병 환자가 2천여명 정도다. 혈우병A 환자가 500명 이상 참여했는데 의미를 어떻게 해석하시나? -이번 연구가 한국인 혈우병 환자를 대상으로 한 첫 리얼월드데이터라는 점에서 가치가 크다고 강조하고 싶다. 특히, 국내 혈우병 환자가 약 2천여명이며, 혈우병A 환자가 그 중 70%를 차지한다는 점을 고려할때, 이와 같은 대규모 리얼월드데이터를 통해 다른 국가와는 차별화되는 한국인 환자의 성향과 특징을 확인할 수 있었다는 점에서 이번 연구가 가지는 의의가 크다고 할 수 있다. Q. 실제 진료현장에서 혈우병A 환자들이 겪는 가장 큰 어려움은 무엇인가? -혈우병A 환자들이 겪는 어려움이라면 바쁜 일상생활에서 지속적인 병원방문과 잦은 주사제 투여로 인해 어려움을 겪고 있다. 그들은 생업에 종사해야 하고, 한편으로는 정기적으로 병원을 방문해야 한다. 과거에는 2주간격으로 처방을 받아야 했지만, 2019년 후반부터는 4주 간격으로 처방을 받을 수 있게 된 점도 환자의 편의성을 고려한 조치였다. 그러나 여전히 미흡한 면이 많이 있을 것이다. 환자들의 욕구나 지적사항을 경청해 개선해 나가는 것이 필요하다. Q. 과거에 비해 혈우병 치료옵션은 다양해졌다. 치료제 선택에 있어 고려해야 할 요소를 꼽는다면? -다양한 제품들이 출시되었고, 특히 반감기가 연장된 약제들이 출시되었다. 환자들의 선택이 다양해지고 편리해졌다. 그러나 여전히 기존의 표준반감기제제(SHL)를 사용하는 경우도 많다. 환자에 따라 기존 SHL 약제로 잘 조절되는 경우에는 굳이 EHL로 변경할 필요가 없을 것이다. 이제는 환자마다 개별적으로 치료전략을 가져가는 것이 중요한 만큼 환자의 연령, 약동학, 활동량 등을 고려하여 혈우병 치료를 시행하는 것이 중요하다고 할 수 있다. 이 밖에도 글로벌 가이드라인에서는 반감기가 짧은 소아나 활동성이 많은 환자의 경우에는, 활동과 관련된 출혈 혹은 잠재성의 출혈(Subclinical Bleeding)을 예방하기 위해, 높고 잦은 응고인자 활성도 최고치(PEAK Level) 레벨을 갖는 것이 중요하다고 권고하고 있기에, 이를 고려했을 때 표준반감기제제를 옵션으로 두고 디바이스의 편의성을 통해 순응도를 높이는 것이 하나의 대안으로 고려될 수 있다. Q. 평생 출혈을 관리해야 하는 어려움을 겪는 혈우병 환자들에 전하고 싶은 말이 있다면? -유전자질환은 수만가지가 있는 것으로 알려졌는데, 혈우병은 이 가운데 단 하나의 돌연변이에 의한 출혈질환이다. 이에 대한 의학적 발전은 눈부시게 일어나서, 치료약도 다양하게 존재하는 시대가 됐다. 치료 매뉴얼대로 치료를 받으면 정상인과 똑같은 삶을 누릴 수 있다. 조금도 실망하거나 한숨쉬며 지낼 필요가 없다. 향후에는 근본적인 치료인 유전자치료도 나올 것이 틀림없다. 그러므로 적극적으로 치료를 받고 예방요법을 실행해야겠다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 샤이어의 장기지속형 유전자재조합 혈우병A치료제가 국내 허가를 받았다. 약물 반감기를 늘리면서 투여회수를 기존 주 3~4회에서 2회로 줄인게 차별점이다. 샤이어코리아는 31일 식품의약품안전처로부터 장기지속형 제8인자 유전자재조합 혈우병A치료제 '애디노베이트주(혈액응고인자VIII, 루리옥토코그알파페골)'의 허가를 획득했다고 밝혔다. 애디노베이트주는 국내에서 가장 많이 사용되는 혈우병A치료제인 애드베이트주와 동일한 제8인자 전장 단백질에 기반해 개발된 장기지속형 혈우병A 치료제다. 장기간 효과와 안전성이 입증된 애드베이트주와 동일한 물질의 반감기를 1.4~1.5배 연장시켜 일상적 예방요법시 필요한 투여 횟수를 주 2회로 줄였다. 기존 치료제의 경우 제8인자 전장 단백질이 간에서 LRP-1 수용체와 결합해 분해 및 제거되기 때문에 일상적 예방요법을 위해서는 주 3~4회의 정맥투여가 필요했다. 페길화(PEGylation) 기술을 이용하면 제8인자 전장 단백질과 LRP-1 수용체의 결합을 막아 치료제의 효과지속시간을 늘리고 투여횟수를 줄일 수 있다. 이번 허가는 한국을 포함해 미국, 영국, 독일 등 20개 국가에서 소아 및 성인 혈우병A 환자 203명을 대상으로 진행된 2상 및 3상임상에 근거한다. 연구에 따르면 예방적 치료를 위해 애디노베이트주를 주 2회 투여한 환자군에서 출혈 및 수술 시에만 치료제를 사용한 환자군 대비 전반적인 연간출혈빈도(ABR)가 95% 감소했다. 또한 일상적 예방요법을 위해 애디노베이트주를 사용한 환자의 40%에서 출혈이 발생하지 않았다. 샤이어코리아 문희석 대표는 "애디노베이트주는 애드베이트주의 치료효과와 안전성을 이어가면서 투약횟수를 주 2회로 줄여 환자의 편의성을 높인 혁신적인 치료제"라며 "샤이어코리아는 희귀혈액질환 치료제 분야의 발전을 리딩해 온 글로벌 생명공학 제약기업으로서 이번 애디노베이트주의 식약처 허가를 발판으로 국내에서도 혈우병A 환자들의 치료옵션을 확대하기 위해 지속적으로 노력할 것"이라고 전했다. 한편 혈우병A는 X염색체 변이로 인해 혈장 내의 응고인자 중 제8인자가 부족해 발생하는 출혈성질환이며, 한국혈우재단 2016 혈우병백서 기준 국내에만 1600여명 이상의 환자가 있을 것으로 추정된다. 출혈이 반복될 경우 관절의 형태 및 기능 이상이 발생하며 구인두강, 중추신경계, 후복강 내 출혈이 발생할 경우 사망에 이를 수도 있다. 혈우병A의 근본적인 치료법은 없으나 제8인자 유전자재조합 치료제를 주기적으로 투여하는 일상적 예방요법을 통해 출혈빈도를 감소시킴으로써 치명적인 출혈사고를 예방하고 질환을 관리하기 위해 사용되고 있다.

메디칼타임즈=이창진 기자 더불어민주당 전현희 의원(서울 강남을)은 오는 15일 혈우병 환우단체인 한국코헴회(회장 박정서)와 공동주최로 국회 의원회관 제1소회의실에서 세계혈우인의 날을 맞아 기념행사를 개최한다고 13일 밝혔다. 이날 행사는 전국에서 모인 100여명의 혈우병 환우들과 황태주 한국혈우재단 이사장, 유철우 혈전지혈학회 이사장 등 혈우병 전문의와 보건복지부 주요 관계자, 국회의원 등 혈우사회를 구성하는 민관정 등 관계자들이 한자리에 모여 특별한 시간을 가질 예정이다. 전현희 의원은 과거 저서를 통해 "혈우환우들의 억울함을 풀어드리기 위해 대형 제약사와 국가를 상대로 싸우며 사회가 쉽게 변하지 않는 것을 보고 그때 비로소 내가 정치를 통해 바로잡아야 겠다고 마음 먹었다"고 밝힌바 있다. 2017 세계혈우인의날 슬로건은 '그들의 목소리를 들어주세요'(HEAR THEIR VOICES)로 전통적 8인자, 9인자 결핍 혈우병을 겪고 있는 남성 환우 외에도 여러 출혈질환에 노출된 전세계 수백만 여성과 소녀에 대한 지지와 관심이 필요하다는 것이 이번 세계혈우인의날을 맞아 세계혈우연맹(WFH)이 발표한 슬로건이다. 행사에서는 대국민 혈우병 인식 개선운동의 일환인 레드타이 챌린지 캠페인 런칭 행사도 함께 진행될 예정이다. 전현희 의원은 "세계혈우인의날을 기념하여 국회에서도 희귀질환 치료환경의 발전을 위해 함께 노력하겠다"고 마음을 전했다.

메디칼타임즈=이창진 기자친자확인 등 유전자검사기관의 86%가 품질관리에서 '매우 우수' 평가를 받았다. 보건복지부는 15일 한국유전자검사평가원을 통해 실시한 2011년도 유전자검사기관별 정확도 평가 결과를 발표했다. 이번 평가는 지난해 6월부터 11일까지 111개 기관(135개 검사실)을 대상으로 검사실 운영과 분자유전, 세포유전 등 3개 분야의 현장실시와 외부정도관리 평가를 통해 산출한 결과이다. 이에 따르면, 111개 기관 중 서울대병원 등 95개 기관(86.5%)이 유전자 검사과정의 정확도 평가에서 ‘매우 우수’를 의미하는 A등급을 받았다. 이어 경북대병원 등 7개 기관(6.3%)이 ‘적정수준’ B등급을, 한국혈우재단 등 8개 기관(7.2%)이 ‘품질 보완’ C등급 등으로 나타났다. 이중 의료기관의 경우, A등급 90.4%와 B등급 4.8%, C등급 4.8% 등이며 비의료기관은 A등급 74.1%, B등급 11.1%, C등급 14.8% 등으로 의료기관의 품질관리가 우수했다. 이는 2010년과 비교해 A등급 비율(10년 83.3%→11년 86.5%)이 상승했다. 유전자 검사의 정확도 평가결과.( )는 검사실 단위. 복지부는 평가과정 전반에 대한 검사기관의 이해와 예측가능성을 높이기 위해 관련 고시를 개정해 내년부터 평가방법과 절차, 이의신청 등을 명확하게 규정할 예정이다. 또한 평가를 지속적으로 거부한 기관에 대해서는 질병관리본부를 통해 현지실사를 강화하고, 위법 사실이 발견될 경우 행정처분 등의 조치를 취한다는 방침이다. 생명윤리안전과 관계자는 "평가대상 기관의 86% 이상이 A등급을 획득한 현실을 감안해 검사기관 인증제 도입을 검토하기로 했다"고 말했다.

메디칼타임즈=안창욱 기자경희학원은 경희대 의학전문대학원 유명철 석좌교수를 5대 의무부총장 겸 14대 경희의료원장으로 임명했다. 유명철 의무부총장 겸 경희의료원장은 서울의대를 졸업하고, 1973년부터 경희의료원에 재직하며 경희의료원 의대 병원장, 경희대 초대 의무부총장 겸 10대 경희의료원장을 지냈으며, 2006년 3월부터 2년간 강동경희대병원장을 역임했다. 또한 유명철 교수는 1975년 국내 최초로 절단 사지 재접합 수술, 78년엔 절단 엄지손가락에 엄지발가락 이식 수술 등을 성공시켰다. 1979년에는 엉덩이 관절에 피가 통하지 않아 썩는 ‘대퇴골두무혈성괴사’ 새 수술법을 개발하는 등 의학사에 큰 업적을 남겼다. 이와 함께 1986년 관절염 및 인공관절재단을 만들어 장애인 무료시술, 난지도 지역주민 무료진료, 혈우재단 등록 환자 진료와 시술, 조선족 및 사할린 거주 동포 시술 등으로 3만여명을 무료진료했다. 그는 이런 공로를 인정받아 서울시민대상, 경희대 개교 60주년 기념 목련상, 아시아태평양 국제인공관절학회 최초로 Lifetime Achievement Award(평생업적공로상)을 수상하기도 했다.